Conform studiilor efectuate pe un model de
şoarece al bolii Krabbe (leucodistrofia cu celule globoide), transplantul de
măduvă combinat cu terapia genetică prelungeşte durata de viaţă a animalelor cu
această tulburare neurodegenerativă fatală. „Expresia crescută de
galactocerebrozidază la nivelul creierului, obţinută în urma terapiei genetice, are efect sinergic cu transplantul de măduvă,
rezultând o îmbunătăţire clinică semnificativă în modelul de şoarece al bolii
Krabbe”, a declarat pentru Reuters Health
dr. Mark S. Sands, conducătorul experimentelor.
În numărul din ianuarie al revistei Molecular Therapy, Dr. Sands şi Dr. Darshong Lin de la Washington University School of Medicine (St. Louis, SUA) şi colegii lor notează că această boală ereditară, rapid progresivă, caracterizată prin tulburarea depozitării lizozomale este cauzată de deficienţa activităţii enzimei lizozomale denumită galactocerebrozidază. Studiile precedente au demonstrat că transplantul de măduvă şi terapia genetică ţintită pe sistemul nervos central, aplicate separat, pot să amelioreze câteva aspecte ale bolii la şoareci Twitcher.
Totuşi, dr. Sands şi colegii au observat că prin folosirea concomitentă a celor două modalităţi terapeutice se poate obţine un efect sinergic remarcabil.
ªoarecii Twitcher nou-născuţi netrataţi au durata medie de viaţă de 39 zile, iar cei care au primit numai terapie genetică intracranială mediată de vectori au trăit în medie 44 zile, cu ceva mai puţin decât animalele tratate numai cu transplant de măduvă (49 zile). În schimb, şoarecii la care s-a aplicat terapia combinată au avut durata medie de viaţă de 109 zile. S-a observat şi o ameliorare a funcţiilor motorii.
„Terapia combinată a dat rezultate mai impresionante decât am aşteptat”, a declarat dr. Sands. „Am presupus că dacă am suplimenta enzima cerebrală deficitară cu ajutorul terapiei genetice şi în acelaşi timp am putea reduce inflamaţia cerebrală prin transplantul de măduvă, poate am obţine un efect ceva mai bun. Nici nu ne-am imaginat că cele două proceduri vor avea un asemenea efect sinergic.”
„Un tratament ţintit pe creierul uman pentru o boală similară este în curs de derulare şi foloseşte o abordare terapeutică aproape identică”, a mai adugat cercetătorul.
Mol Ther 2007;15:44-52.
În numărul din ianuarie al revistei Molecular Therapy, Dr. Sands şi Dr. Darshong Lin de la Washington University School of Medicine (St. Louis, SUA) şi colegii lor notează că această boală ereditară, rapid progresivă, caracterizată prin tulburarea depozitării lizozomale este cauzată de deficienţa activităţii enzimei lizozomale denumită galactocerebrozidază. Studiile precedente au demonstrat că transplantul de măduvă şi terapia genetică ţintită pe sistemul nervos central, aplicate separat, pot să amelioreze câteva aspecte ale bolii la şoareci Twitcher.
Totuşi, dr. Sands şi colegii au observat că prin folosirea concomitentă a celor două modalităţi terapeutice se poate obţine un efect sinergic remarcabil.
ªoarecii Twitcher nou-născuţi netrataţi au durata medie de viaţă de 39 zile, iar cei care au primit numai terapie genetică intracranială mediată de vectori au trăit în medie 44 zile, cu ceva mai puţin decât animalele tratate numai cu transplant de măduvă (49 zile). În schimb, şoarecii la care s-a aplicat terapia combinată au avut durata medie de viaţă de 109 zile. S-a observat şi o ameliorare a funcţiilor motorii.
„Terapia combinată a dat rezultate mai impresionante decât am aşteptat”, a declarat dr. Sands. „Am presupus că dacă am suplimenta enzima cerebrală deficitară cu ajutorul terapiei genetice şi în acelaşi timp am putea reduce inflamaţia cerebrală prin transplantul de măduvă, poate am obţine un efect ceva mai bun. Nici nu ne-am imaginat că cele două proceduri vor avea un asemenea efect sinergic.”
„Un tratament ţintit pe creierul uman pentru o boală similară este în curs de derulare şi foloseşte o abordare terapeutică aproape identică”, a mai adugat cercetătorul.
Mol Ther 2007;15:44-52.
