Dr. Barr şi colegii săi de la Universitatea Northwestern din Chicago, Illinois, au inclus în studiul lor 10 pacienţi care au suferit de scleroză sistemică de mai puţin de 5 ani şi care au prezentat o indurare extensivă a pielii, respectiv manifestări sistemice ale bolii la nivelul plămânilor, rinichilor sau inimii.
Subiecţii au primit tratament cu ciclofosfamidă şi factor de stimulare a coloniilor granulocitare pentru a mobiliza celulele stem din sângele periferic (CSSP). Aceste CSSP au fost izolate din probele de sânge şi au fost conservate prin răcire, iar pacienţii au primit un tratament limfoablativ cu ciclofosfamidă (200 mg/kg) şi globulină antitimocit de iepure (7.5 mg/kg).
După readministrarea celulelor, atât numărul cât şi funcţia neutrofilelor şi a trombocitelor au revenit la valori acceptabile în decurs de 2 săptămâni, au notat cercetătorii. Leziunile de piele s-au ameliorat, iar funcţia inimii, a plămânilor şi a rinichilor s-a stabilizat.
După o perioadă medie de urmărire de 25,5 luni, supravieţuirea totală a fost 90% iar supravieţuirea fără progresia bolii a fost 70%.
„Obiectivul nostru este dezvoltarea unei conduite terapeutice care poate fi aplicată în mod general, la fiecare pacient cu sclerodermie”, a precizat Dr. Barr. El a mai adăugat că mortalitatea poate să ajungă şi până la 15% dacă se practică mieloablaţie.