Aşa cum se ştie, bolnavii suferinzi de anemii severe
necesită de multe ori terapie substituţională cu sânge, adică transfuzii de
sânge repetate. Aceste transfuzii cu timpul pot duce la încărcarea cronică a
organismului cu fier, cauzând afecţiuni severe cardiace sau hepatice. Modul de
administrare a terapiei tradiţionale curent utilizate pentru prevenirea
depunerii excesive de fier, deferoxamina, este atât de neplăcută, încât mulţi pacienţi refuză, pe propria
răspundere, să i se mai dea.
Rezultatele unui nou studiu internaţional, publicate în Blood, revista oficială a Societăţii Americane de Hematologie, despre deferasirox (Exjade), sunt într-adevăr încurajatoare.
Deşi eficacitatea şi siguranţa deferoxaminei în prevenirea supraîncărcării organismului cu fier este dovedită, modul de administrare a medicamentului prin infuzii intravenoase lente în decurs de 8-12 ore timp de câteva zile reprezintă o inconvenienţă majoră pentru bolnavi, mai ales pentru cei care necesită transfuzii pe tot timpul vieţii. În schimb deferasirox se administrează sub forma unei soluţii per os o dată pe zi, fiind astfel o alternativă optimă, mai ales pentru copii.
Persoanele care au participat la studiul multicentric iniţiat să compare eficacitatea şi siguranţa celor două preparate, copii şi adulţi care au suferit de anemii severe, majoritatea având beta -talasemie (o boală ereditară în cadrul căreia complicaţiile depunerii cronice de fier sunt cele mai pronunţate), au fost împărţite în două mari grupuri: 290 de persoane au primit deferoxamine, infuzii 5 zile pe săptămână iar alte 296 de persoane au primit deferasirox per os, dizolvat într-un pahar de apă şi băut înainte de micul dejun în fiecare zi.
Dozele necesare au fost estimate în funcţie de concentraţia hepatică de fier (LIC), cei cu o concentraţie crescută primind doze mai mari. Deoarece un nivel de 7 mg Fe/g se asociază cu rată mare de morbiditate şi mortalitate, obiectivul primar al studiului a fost reducerea şi menţinerea sub acest acest nivel a valorii LIC. La începutul studiului, mai mult de 75% a participanţilor au avut concentraţia LIC peste nivelul permis.
Deferasirox s-a dovedit a fi la fel de eficient ca şi deferoxamina, majoritatea bolnavilor prezentând un răspuns adecvat şi susţinut la tratament. Acest lucru a fost valabil pentru bolnavii care au primit cele mai mari doze de deferasirox, dozele mai mici fiind insuficiente pentru persoanele care au suferit de talasemie.
Medicamentul a fost în general bine tolerat, efectele adverse au fost de genul tulburărilor gastro-intestinale (dureri abdominale, greţuri, vărsături, diaree, constipaţie) sau rash tegumentar. S-au înregistrat patru cazuri de deces fără nici o legătură cu medicamentele testate.
Studiul a fost sponzorizat parţial de firma Novartis Pharma.
Rezultatele unui nou studiu internaţional, publicate în Blood, revista oficială a Societăţii Americane de Hematologie, despre deferasirox (Exjade), sunt într-adevăr încurajatoare.
Deşi eficacitatea şi siguranţa deferoxaminei în prevenirea supraîncărcării organismului cu fier este dovedită, modul de administrare a medicamentului prin infuzii intravenoase lente în decurs de 8-12 ore timp de câteva zile reprezintă o inconvenienţă majoră pentru bolnavi, mai ales pentru cei care necesită transfuzii pe tot timpul vieţii. În schimb deferasirox se administrează sub forma unei soluţii per os o dată pe zi, fiind astfel o alternativă optimă, mai ales pentru copii.
Persoanele care au participat la studiul multicentric iniţiat să compare eficacitatea şi siguranţa celor două preparate, copii şi adulţi care au suferit de anemii severe, majoritatea având beta -talasemie (o boală ereditară în cadrul căreia complicaţiile depunerii cronice de fier sunt cele mai pronunţate), au fost împărţite în două mari grupuri: 290 de persoane au primit deferoxamine, infuzii 5 zile pe săptămână iar alte 296 de persoane au primit deferasirox per os, dizolvat într-un pahar de apă şi băut înainte de micul dejun în fiecare zi.
Dozele necesare au fost estimate în funcţie de concentraţia hepatică de fier (LIC), cei cu o concentraţie crescută primind doze mai mari. Deoarece un nivel de 7 mg Fe/g se asociază cu rată mare de morbiditate şi mortalitate, obiectivul primar al studiului a fost reducerea şi menţinerea sub acest acest nivel a valorii LIC. La începutul studiului, mai mult de 75% a participanţilor au avut concentraţia LIC peste nivelul permis.
Deferasirox s-a dovedit a fi la fel de eficient ca şi deferoxamina, majoritatea bolnavilor prezentând un răspuns adecvat şi susţinut la tratament. Acest lucru a fost valabil pentru bolnavii care au primit cele mai mari doze de deferasirox, dozele mai mici fiind insuficiente pentru persoanele care au suferit de talasemie.
Medicamentul a fost în general bine tolerat, efectele adverse au fost de genul tulburărilor gastro-intestinale (dureri abdominale, greţuri, vărsături, diaree, constipaţie) sau rash tegumentar. S-au înregistrat patru cazuri de deces fără nici o legătură cu medicamentele testate.
Studiul a fost sponzorizat parţial de firma Novartis Pharma.
