Eltrombopag, un produs al firmei GlaxoSmithKline
aflat deocamadată în fază de testare, s-a dovedit a fi eficient în stimularea
producţiei de trombocite la bolnavii cu purpură trombocitopenică idiopatică
(PTI), o boală hematologică de etiologie necunoscută, marcată prin distrucţia
excesivă sau scăderea semnificativă a producţiei de trombocite, uneori
asimptomatică, diagnosticul fiind pus cu ocazia unor teste de rutină. Când sunt prezente, simptomele bolii variază de la
sângerări la nivelul mucoaselor (gingivoragii, epistaxis, etc), peteşii,
sufuziuni sau echimoze spontane până la hemoragii intracraniene severe, de
multe ori starea emoţională proastă a pacientului având o influenţă negativă importantă
asupra evoluţiei bolii.
Rezultatele studiului (faza II) obiectivat
în evaluarea eficacităţii Eltrombopag, un agonist al receptorului de
trombopoetină cu greutate moleculară mică, despre care se crede că ar avea un
efect stimulator asupra proliferării şi diferenţierii megacariocitelor (ca un
fel de factor de creştere plachetar) au fost prezentate la a 47-a Conferinţă a
Societăţii Americane de Hematologie de către James B. Bussel, directorul
Centrului de Boli Plachetare din cadrul Spitalului Presbiterian-New York.
La studiu au participat 104 de pacienţi
cu PTI la care tratamentul anterior nu s-a soldat cu succes, având un număr de
trombocite sub 30.000/mmc. Aceştia au primit Eltrombopag în doze de 30, 50 sau
75 de mg/zi timp de 6 săptămâni, versus placebo. La 58% a pacienţilor s-a
înregistrat un răpuns favorabil, numărul de trombocite crescând la valori de
peste 50.000/mmc după primele 15 zile de tratament, cu dozele de 50 şi 75
mg/zi, fără efecte adverse semnificative.
Astfel Eltrombopag ar putea deveni o
alternativă terapeutică mai comodă şi preferabilă terapiilor curente
(corticoterapie, substituţie cu masă eritrocitară), în sensul în care poate fi
administrat pe cale orală şi nu se asociază cu efecte adverse semnificative.